Posts Tagged: 신약

중개연구

중개연구란 개념이 화두다.

물론 다른 분야에도 적용할 수 있겠지만, 가장 핫한 쪽은 의약쪽으로, 신약개발과 관련한 중개연구의 필요성이 최근 한층 더 대두되고 있다. 신약개발에 있어 중개연구란 기본적으로 bench side 와 bed side 를 연결하고자 하는 시도이다. 기본적으로 약이란 bed side 에서 주어진 역활을 해야 한다. 특정 질병 치료 혹은 예방에 유효성을 가져야 하고, 동시에 감내할 수 있는 수준으로 안전해야 한다. 현재로서는 이를 입증할 수 있는 유일한 방법은 임상 시험을 통해 사람에 직접 시험해 보는 방법이나, 검증되지 않은 약을 사람에게 시험용으로 투여한다는 윤리적인 문제, 그리고 이에 소요되는 막대한 비용 (특히나 임상시험 도중 유효성 혹은 안정성에 대한 문제 발견으로 실패했을때) 으로 임상시험에 들어가는 약물수는 제한적일 수 밖에 없다. 의약쪽에 있어 중개연구란 그래서, 사람을 직접 대상으로 하지 않는 연구 (즉, bench side 에서의 성과) 를 바탕으로 사람을 대상으로 했을 때 나타나는 효과 (유효성, 안정성등) 을 예측하고자 하는 시도라 할 수 있겠다.

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스토리텔링은 공짠가?

비지니스 하다 보면 흔히 있는 일이지만, 비젼은 보이나 믿음이 가지 않는 파트너 후보를 만났다. 협력 모델 관련 얘기를 마치니 대뜸 “Hey, Jay. Let’s not pursing a story. We gonna make a real thing” 한다. 좋은 말이다. 다만, 이 말이 그 양반 입에서 나왔다는 것만 뺀다면..

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Commercial vs. Science deal

첫 출근한 날이 2012년 6월10일이었으니, 이제 메디포스트에 몸담은지 4년하고도 반이 지나간다. 제대혈이나 줄기세포쪽에는 일면식도 없었지만, 전 직장에서 느낀 일종의 실망감, 앞으로 떠오를 분야라는 막연한 기대감에다 무엇보다 임상 1~3상을 거쳐 이미 시판중인 신약이 있다는 희망에 그리 어렵지 않게 이직을 결정했다.  신약 라이센싱 첫걸음을 큰 고생 없이 떼어서 그랬는지, 임상3상까지 마치고 시판중인 제품이야 입사하면 일년내에 멋지게 한 건 만들어 낼 수 있을 거라는 자신감이 있었고, 회사에서 기대한 바도 크게 다르지 않았으리라 생각한다.  창업에 대한 생각이 없었던 것은 아니었지만, 그간 경험으로 남의돈과 내돈을 대했을때 생기는 이중적 잣대를 잘 알기에 미련없이 접었다. 좀 더 부연하자면, 남의 돈이라 생각했을때 생기는 대담함과 자신감이 막상 내 돈을 접했을때는 한없이 오그라드는 내 자신을 너무나 잘 알았다. (그래서 전직장 회장님께서 종종 말씀하시는 회삿돈을 내 돈이라 생각하고 일하면 반드시 성공한다는 말, 나에게는 적용되지 않음을 잘 안다.)

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희망은 최종 목표가 아니다

어제 바이오코리아에서 발표 마치고 코엑스 밖으로 나가려는데, 40대 초반정도 되어 보이는 어떤 분이 허겁지겁 쫓아와 시간 좀 내달라 하더라. 미국에서 온 교포 분이신데, 할아버지가 치매로 돌아가셨고, 아버님도 최근 mild dementia 접어드시면서, 더 심해지기 전에 자살하신다고 입버릇처럼 되내신단다. 치매와 유전과의 상관관계는 아직 확실히 밝혀지지 않은 것으로 알고 있는데, 이 분은 100%  자신도 머지 않아 치매에 걸릴 것이라 확신하신다. 걱정되고 불안해서 잠도 잘 못 주무신단다.
 
카티스템,뉴모스템 소개하느라 장표 한장으로 끝낸 뉴로스템에 현황에 대해 좀 자세히 얘기해 달라 부탁하시길래, 아주 표면적인 수준에서 업데이트해 드렸더니 과거 진행상황은 2012년 입사한 나보다 더 잘 아신다.
 
Stereotactic 으로 진행했던 임상1상에서, Ohmaya reservoir 로 ROA 바꾸어 임상 1/2상을 다시 하고 있다니, 치매 환자는 머리를 톱으로 썰더라도 개의치 않는다, 왜 시간을 낭비하느냐 야단치더니, mild to moderate 에서 mild in severity로 inclusion criteria 바꾼 것에 대해선 그럼 어느정도 진행된 환자한테는 효과가 없는 것이냐 분노하신다. 꼭 그렇다고 할 수는 없지만, 아직은 이를 통계적으로 입증할 만한 과학적 데이타는 없다고 얘기하니, 줄기세포 치료제 개발하는 회사가 어찌 그리 환자에 무관심할 수 있냐고 나중에는 나쁜놈으로 모시더라. 담배 피우고 싶은 생각이 간절했지만, 이 분 너무 절실한 것 같아 복도에 선 채로 30분 넘게 얘기 나누고는 내 명함 드리고 헤어졌다. 삼성의료원에서 임상진행 중이니 아버님 임상에 참여하시면 어떻겠냐고 했더니, 미국시민권자라 참여할 수 없다고 임상병원에서 답변 받았단다 (한국임상에 외국인이 참여하면 안 되는지 처음 알았다). 그래도 이 분 나중에는 감정 추스리시고는 꼭 성공하시기 바란다시며 절을 몇번이나 하시며 가시더라.

 

올해로 약장사 근 8년반을 해왔지만, 환자와 직접 접촉할 기회는 없었던지라, 머리로만 짐작했지, 전공자도 아니면서 바이오코리아까지 찾아와 관련 회사 발표까지 들을 정도로 절실할 줄 가슴으로는 몰랐다. 의사도 아니고 신약개발 연구자도 아니지만, 예전 황모 교수님이 그랬다는 것처럼 ‘내가 너를 일으키리라’ 한마디 할 수 있다면 얼마나 좋을까 하는 생각도 들더라.

하지만, 신약개발의 궁극적 목적은 이런 절실한 환자들에게 치료라는 해결책을 제공하는 것이지, 헛된 희망을 제공하는 것은 아니라는 점도 꼭 명심해야 할 지어다. 
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신약개발 (past, present and future)

사내 어느 분 요청으로 아침에 후다닥 작성한 글.

  • 인류 역사의 질병과의 전쟁은 고대 중국의 신농씨가 식물에서 약초를 채취 약재로 사용했다는 기록에서처럼 천연물로부터 시작되었음. 이후 수천년에 이르도록 제약사업은 약초의 발굴, 약초로부터 유효성분을 효율적으로 추출해 내는 방법 그리고 이와 더불어 체질에 따른 약물의 복용방법에 촛점이 맞추어져 왔으나, 몇번의 혁명적 패러다임 전환을 거치며 현재의 제약사업으로 발전해 왔음.
  • 첫번째 패러다임 전환은 약초의 유효성분을 개별물질 차원에서 규명하여, 단일 물질로 분리 정제하고 이를 화학적으로 대량합성하게 된 것임. 예를 들어 아스피린의 경우 예로부터 진통 소염제로 사용해 오던 버드나무에서 유효성분이 아세틸살리실산임을 규명하고, 이의 분자구조에 기반 합성하게 된 것이며, 항암제인 택솔의 경우 주목나무 껍질의 유효성분으로부터 분리되어 현재는 반합성 공법으로 생산하고 있음. 또한 항생제 페니실린은 곰팡이가 분비하는 항균물질로부터 유래되어 현재도 발효공법으로 생산하고 있음.
  • 두번째 패러다임 전환은 20세기 중반 분자생물학의 탄생으로 촉발됨. 분자생물학은 생명현상을 분자수준에서 파악하고자 하는 시도로서 1930년대 리니어스 폴링의 단백질 구조 분석 그리고 1950년대 왓슨/크릭의 DNA 분자구조 발견으로 촉발되었음. 신약개발에 있어 분자생물학의 도입은 두가지 혁명적 사고전환을 촉발하였는데, 이는 1) 질병의 근본원인을 분자수준에서 파악이 가능하였고; 2) 저분자 신약에서 단백질 수준의 생체 고분자 물질의 활용을 촉진하였음.
  • 분자수준에서의 신약 개발은 1970년대 단백질 재조합 생산 기술의 발견, 1980년대 PCR 을 통한 유전자 증폭 기술의 도입 및 면역학의 발전 그리고 무엇보다 1990년대 인간유전체 분석 (human genome project) 을 통해 전기를 마련했으며, 암젠 및 제넨텍등의 거대 바이오제약사의 탄생에 물꼬를 텄으며, 2000년대 이후 시장에 새로이 출시되는 블록버스터 혁신신약의 70% 이상을 조합단백질 (fusion protein) 혹은 항체 유래의 단백질 신약이 차지하고 있음.
  • 신약개발의 역사는 상기와 같이 크게 1) 질병의 근본 원인에 대한 생물학적 이해; 2) 약물의 유효성/안전성의 증진이라는 두가지 추진력에 의해 발전해 왔음.
  • 신약개발에 있어 향후 10년이래 예상되는 새로운 패러다임 쉬프트는 크게 다음의 두가지로 요약됨 1) 개인 맞춤형 신약과 치료에서 예방으로의 전환; 2) 재생의학의 발전.
  1.         개인맞춤형 신약 그리고 치료에서 예방으로의 전환은 인간유전체 분석 결과에서 촉발. 유전자 측면에서 인간은 99.5% 이상 동일한 유전자로 구성되어 있으나, 나머지 0.5% 차이에 의해 개인별로 질병에 대한 노출빈도 (susceptibility) 그리고 약물에 대한 반응에 차이가 있음. 즉 약물의 작용기전에 대해 사람마다 유전자 특성에 따라 다르게 반응한다는 것이며, 따라서 동일 질환이라도 모든 환자를 대상으로 하는 약물은 존재할 수 없으며, 환자의 특성에 따라 약물을 최적화해야 한다는 주장. 진단기술 (diagnosis), 약물유전체학 (pharmacogenomics) 그리고 EHR (electronic health records) 이 개인맞춤형 신약의 주요 기반기술로 예측되며, 이는 자연적으로 치료에서 예방으로의 사고전환으로 이어짐.
  2.         현대생물학의 발전도 퇴행성 질환에 대한 근본원인의 규명에는 속수무책이며, 노화/질병등에 이해 이미 손상된 세포 혹은 장기는 정상 상태로 회복시키지 못함. 재생의학은 노화 혹은 질병에 의해 기손상된 세포 혹은 장기를 재생시키려는 접근법이며, 인체를 구성하는 기본단위인 세포를 치료에 활용하는 것임. 덴트리틱 셀 (DC), 킬러셀 (NKC) 등이 면역세포를 비롯한 여러 기능의 세포가 적용가능하나, 그 핵심은 다양한 세포 및 장기로 분화능을 갖는 원천세포 즉 줄기세포의 응용에 있음.
  3.         개인맞춤형 신약 그리고 재생의학은 현재는 발전초기 단계이며, 향후 다양한 과학적 규명과 임상적 성공케이스가 병행되어야 할 것이나, 최근 거대제약사의 사업구조조정 및 메가딜 트렌드로 볼때 향후 수년내 빅파마의 M&A 쇼핑리스트의 top priority 를 차지할 것으로 예상됨. 
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