중개연구란 개념이 화두다.
물론 다른 분야에도 적용할 수 있겠지만, 가장 핫한 쪽은 의약쪽으로, 신약개발과 관련한 중개연구의 필요성이 최근 한층 더 대두되고 있다. 신약개발에 있어 중개연구란 기본적으로 bench side 와 bed side 를 연결하고자 하는 시도이다. 기본적으로 약이란 bed side 에서 주어진 역활을 해야 한다. 특정 질병 치료 혹은 예방에 유효성을 가져야 하고, 동시에 감내할 수 있는 수준으로 안전해야 한다. 현재로서는 이를 입증할 수 있는 유일한 방법은 임상 시험을 통해 사람에 직접 시험해 보는 방법이나, 검증되지 않은 약을 사람에게 시험용으로 투여한다는 윤리적인 문제, 그리고 이에 소요되는 막대한 비용 (특히나 임상시험 도중 유효성 혹은 안정성에 대한 문제 발견으로 실패했을때) 으로 임상시험에 들어가는 약물수는 제한적일 수 밖에 없다. 의약쪽에 있어 중개연구란 그래서, 사람을 직접 대상으로 하지 않는 연구 (즉, bench side 에서의 성과) 를 바탕으로 사람을 대상으로 했을 때 나타나는 효과 (유효성, 안정성등) 을 예측하고자 하는 시도라 할 수 있겠다.
규모가 크지 않은 우리나라 바이오벤처 회사들이 개발하는 혁신신약 물질에 대해 가지고 있는 유일한 비지니스 모델 (exit model 이라 해도 크게 다르지 않겠다) 은 더 큰 제약사 (흔히들 global big pharma 라 부르는) 에 라이센싱이라 하겠다. 중개연구의 역사가 그리 길지 않기에 bench side 와 bed side 는 아직도 각각 섬처럼 떨어져 있고, bench 에서의 연구결과로 bed 에서의 효과를 예측하는 것은 제한적이다. 그렇다면 글로벌 빅 파마가 어떤 프로젝트를 라이센싱 여부를 결정할 때 기준으로 삼는 것은 어느쪽일까? 예를 들어 후기임상이 진행되어 사람을 대상으로 한 안유에 대한 상당한 데이타가 축적되어 있으나, 작용기전등의 과학적 근거 지식이 부족한 약물과, 임상에 들어가지 않은 초기단계 프로젝트여서 사람을 대상으로 한 결과는 없으나, 후보물질에 대한 방대한 과학적 지식이 연구되어 있는 두가지 프로젝트가 있다면 어느쪽에 더 라이센싱 될 가능성이 높을까?
약이라는 것이 궁극적으로 병상 (bed sdie) 에서 사용할 목적으로 만들었기에, 당연히 앞의 프로젝트가 더 가능성이 높으리라 생각하지만, 현실은 글쎄올시다. 최소한 지난 5년간 내가 경험한 바에 의하면 그렇다. 왜 그럴까?
- 글로벌 빅 파마의 디폴트 마인드셋 (의사결정 SOP?) 가 그렇게 되어있다.
- 미국이나 유럽등 주류 시장에서 개발단계라면 다를 수 있으나, 한국등 변방에서의 임상 데이타면 잘 믿지 않는다
- FDA 나 EMA 의 허가 절차가 그렇다. 임상데이타가 있어도 이를 체계적으로 설명할 수 있는 근거가 없으면 효용이 반감된다.
예전 어느 분이 추천해서 조사해 본 적 있지만, 쿠바 같은 나라 체계적 임상 시험 없이 국가 주도로 현장에서 10년 넘게 사용된 항체신약, 펩타이드 신약 많다. 그 중 일부는 미국에서 현재 개발 진행중인 것도 있다. 하지만 누구도 선듯 그나라 약물 라이센싱 해 자기 않는다. 사실 우리 나라의 경우 멀리서 그 예를 찾을 필요도 없다. 모든 한약이 다 그렇다는 것은 아니지만, 제약회사 시설 때때로 지방 한의사분께 전화 받곤 했다. 설악산 쑥으로 만든 항암제인데, 강릉 인근에서 말기 암환자 수백명에게 처방되어 모두 암이 완치 되었고, 정치인 누구누구도 죽을 뻔 했는데, 이 약으로 살아났다고. 그래서 아직도 이런 말이 죽지 않고 쓰인다.
“약 팔고 앉아있네”
