Bio/Pharma

Regen Med, Stem Cell and Cell Therapy in 2015

Stemcellassay.com 은 업무상 내가 수시로 들르는 웹싸이트 중 하나인데 몇일 전 2015년 업계 review 기사를 내 놓았다.

RegenMed, stem cell and cell therapy industry in 2015

Industry trend 가 개별 업체에 미치는 영향은 다소간 차이가 있지만, 총 10꼭지의 keyword 중 이것 하나 빼고는 pure  allogenic stem cell player 회사 BD 담당으로서 2015 돌아가는 판세는 그닥 즐겁지 않았던 한해 아니었나 싶다.

4. Approvals under Japan’s Regenerative Medicine Law

Two years ago Japan has created and passed new law for regulation of Regenerative Medicine (law became effective in November of 2014). Under this law, accelerated marketing approval of cell-based regenerative medicine products is possible after demonstration of safety and some signs of efficacy (Phase 1/2 trials). In September of this year, the first two products were approved in Japan under new law. The first product is TemCell (developed by JCR Pharmaceuticals and Mesoblast) – allogeneic mesenchymal stromal cells for therapy of Graft-Versus-Host-Disease. The second product is HeartSheet (by Terumo) – autologous skeletal muscle cells for heart failure. About two months after market authorization, both product have received price tags and reimbursement decision. TemCell is priced ~ $115,000 – $170,000 USD (depending on total number of doses infused) and HeartSheet is priced ~ $120,000 USD. Another interesting “approval” under new law was PMDA’s first license to R-Japan for manufacturing service of cell-based products.

새해에는 새해의 트렌드가 있고, 그 와중에서 또 기회를 찾으면 되니까….

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제약회사의 CSR

희귀질환 치료제 개발 아이디어를 가지고 계신 국내 어떤 의사선생님이 개발에 참여할 제약사들을 만나 지원을 요청하는 과정에서 수익성 때문에 결정을 망설이고 있는 모 제약사에 제약회사의 CSR (corporate social responsibility) 차원에서 검토하시면 안 되겠냐고까지 제안하셨다는 얘기를 연말 어떤 송년회 자리에서 전해 들었다.

아침에 일찍 일어나 이런저런 기사에 대해 web surfing 하고 있는데 HBR website 에 이런 기고가 눈에 들어왔다.

Fighting Diabetes in the 21st Century

내용은 당뇨병 치료제 전문 제약사 Novo Nordisk 가 UCL 및 Steno Diabetes Center 등과 협력하여 도시지역에서 발병율이 급격히 상승하고 있는 type 2 당뇨병 퇴치를 위한 “Cities Changing Diabetes” 란 사회운동에 대한 소개로, 그닥 새로울 것 없었지만, 마지막 이 구절이 흥미롭더라

I am sometimes asked why Novo Nordisk is trying to halt the rise of the diabetes — surely it’s not in the interests of the company that supplies half the world’s insulin. For me, it’s very simple. Diabetes is our specialty. It has been for almost 100 years. With our knowledge and position in the market, how can we not do something to help? And if one day we wind up eliminating diabetes, thereby destroying a big part of our business, we can be proud. We’ll have worked on the greatest social service of any pharmaceutical company, and that is surely what it means to be leading true change in health care.

참고로 이 기고를 쓴  Lars Rebien Sørensen 은 Novo Nordisk 의 CEO 이자 president 이다. 

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Priority Review Voucher

얼마전 페북에서 PCSK-9 표적으로 하는 고지혈증 치료제 개발 레이스를 놓고 Amgen 과 Sanofi 가 경쟁하다가 Sanofi-Regeneron team 이 Biomarin 이란 제약사로부터 Priority Review Voucher 를 구입, 허가기간을 단축함으로써 세계 최초 PSCK-9 기반의 치료제 허가에 성공한 사례를 올린 기억이 있다. 당시 Sanofi 가 구입한 가격은 무려 $67.5m 한화로 대략 850억원에 달하는 금액이다.

Priority Review Voucher 는 사회적으로 urgency 가 요구되는 질환치료제에 대해서 FDA 가 신속허가를 담보하는 증서인데, Duke 대학의 연구진이 최초로 제안해서 제도화 되었단다. 유투브에 그 연구배경에 대한 자료가 있어 여기 올린다.

재미있는 것은 매우 미국스럽게도 이 voucher 의 거래가 가능하다는 점인데, Sanofi 가 구입한 위의 그 voucher 는 원래 Biomarin 이 Vimizim 이란 약물 인허가를 위해 획득한 voucher 였단다. Sanfi-Biomarin 거래 이후 이 voucher 의 시장가가 천정부지로 올라, 얼마전 Abbvie 와 United Therapeutics 는 약 $350m 에 voucher 를 거래하는 협상을 진행중이라는 뉴스가 났다.

이번주 Biocentury 에 관련하여 재미 있느 기사가 났는데, 제목은 “Overvaluing speed to market” (기사 원문 링크 되어 있습니다)

시장에 하루라도 빨리 출시함으로써 그만큼 개발기간동안의 매출손실을 절감할 수 있고, 또 first in class 라는 포지셔닝을 획득함으로써 의사들 처방에 있어 top of minds 를 가질 수 있다는 점에서 허가기간을 단축할 수 있는 voucher 의 가격이 정당화될 수 있지만, 지금처럼 payer 의 힘이 막강한 시대에는 장시간 시장에서 독점을 유지할 수 있다면 모를까 아슬아슬하게 다른 약물과 허가경쟁을 벌이는 상황에서는 voucher 를 활용한 first market entry 가 그닥 효용이 없을 것이라는 의견.

미국의 formularly 관련 산업을 잘 알지는 못하지만, 이런 소수의견을 머릿속에 잘 간직하고 있으면 언젠가 critical 한 시점에서 항상 도움이 되더라.

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천연물 신약과 혁신의 딜레마

얼마전 신문에 이런 기사가 났다.

“1조4000억 ‘천연물신약 개발 사업’, 사실상 실패”

페이스북 대표적 thought provoker 두분중 한분인 이승주 박사가 관련 기사를 링크해서 올리셨고, 다양한 의견이 담긴 댓글이 이어졌다. 정부가 천연물 신약 관련 대대적으로 투자하던 시점 나 역시 약업계에서 고군분투하고 있던 시절이라 돌아볼때 여러가지 생각이 많고, 댓글로 남길까 생각도 했는데, 길어질 듯 하여 블로그에 올리는 것이 낫지 않을까 생각했다.

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남의 떡

주식 하다보면 가장 우울할때가 남들은 다 돈 버는 것 같은데 내가 가진 주식만 빌빌 쌀때다. 하지만 사실 잘 살펴보면 주변에 돈 좀 벌었던 친구들만 자기 벌었네 하고 떠들어서 그렇지 그것보다 훨씬 많은 수의 사람들이 나만큼이나 혹은 나보다 더 손실에 가슴아파 하고 있는 경우가 대부분이다.

2분기 어닝 씨즌이라 그런지 몰라도 요 몇일 바이오/제약 관련 국내외 뉴스들 보면 임상시험 결과 endpoint 를 miss 했네, 분기 실적이 analysis estmate 를 못 맞추 주가가 미끌어 졌네, 아미면 3분기 실적 전망이 어둡네 등등 뉴스들이 많다. in vivo POC 통과한 물질이라도 약이 될 확률이 10% 도 안 되는 판이 신약이다. 따라서 놀라운 임상결과를 얻었네, 안전성 입증에 성공했네 같은 일보다 임상에 실패했네, 치명적 독성이 발견되었네 같은 일이 10배 이상 더 많아야 정상이다. 문제는 전자는 대재적으로 보도되고 후자는 조용히 숨는다는데 있는 것.

출처가 정확히 기억이 안나는데, 최근 모 신문에 제약사가 발표하는 임상결과가 매우 제한적이고 발표되는 결과보다 발표되지 않는 결과가 훨씬 더 많다는 기사를 읽은 적 있다.

내 주식만 가라앉는 것 같다 너무 우울해 말고, 내 프로젝트만 진도가 더딘 것 같다고 너무 기죽지 말자. 조금만 둘러보면 어쩌면 내가 상위 10%에 위치해 있을수도 모르는 일이니까..

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