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30만불짜리 약 – 약가의 내면

얼마전 LPLD 치료제로 허가 예정인 Glybera 의 환자 1인당 연간 치료비가 100만불로 최고가라는 글 올린 적이 있다. 마침 희귀의약품의 가격 관련하여 Forbes 에 재미있는 기사가 올라왔다.

Inside the pricing of a $300,000 a year drug

이번 약은 NPS Pharmaceutical 이란 회사가 개발한 Gattex 인데 이는 short bowel syndrome 이란 소화기 관련 질환 치료제로 역시 희귀의약품이다. 환자당 연간 치료비가 $295,000 으로 3억원에 육박한다. Glybera 의 백만불에 비해 껌값으로 들릴지 모르겠지만, Wall Street 이 당초에 예상했던 약가의 3배가 넘을 정도로 고가의약품중 하나다. 기사에도 나오는 바 처럼 2012년 허가된 약 중 네번째로 연간 치료비가 $200,000 이 넘는 약이고, 2012년 미국에서 신규로 허가받은 약이 37개라니, 전체의 10% 를 넘는다.

이 회사의 CEO 인 Fancois Nader 의 말에 따르면 약가는 다음의 5가지 기준을 통해 정해졌다고 하는데, 4번 희귀의약품으로서의 premium 을 제외하고는 일반적인 pharmacoeconomic analysis 기준과 크게 벗어나지 않는다. 결국은 기존 치료방법과의 benefit/cost 에 기반한 ICER 의 비교이다.

1. Medical Value
2. Direct Cost
3. Indirect Cost
4. Orpharn Drug Permium
5. Willingness to pay by payor

결국 치료비용이 $295,000 이긴 하지만, 기존 치료법 대비 benefit/cost ratio 를 고려하면 결코 비싸지 않다는 논리이다. 전에 해외에서 도입하는 IBD 치료제 개량신약 약가 신청때문에 국내 모대학 전문가 교수팀과 약물경제학 분석을 해 본 적이 있는데, 매우 어렵고 복잡할 것이란 선입견과는 달리, 로직 자체는 매우 심플하다. 다만, 효용/비용 분석의 결과에 우월하다는 rationale 을 검증된 자료로 입증하기가 쉽지 않아서 문제지.

약가 산정의 기준보다 더 재미있게 본 것은 이러한 고가약물에 대한 payment system 이었는데, 51% 환자는 민간보험에 의한 reimbursement, 34% 환자는 정부가 지원하는 Medicare 대상 환자, 그리고 나머지 15% 가 어디에도 속하지 않은 사실상 의료보험의 혜택 바깥에 존재한다는데, 15% 환자는 제약사의 비용으로 무료로 약을 제공한다고 한다. 또한 Medicare 에 해당하는 환자 지원을 위해서 NPS 는 patent advocacy 그룹에 상당한 비용을 기부했다고 하고, 민간보험의 경우 전체 치료비의 약 30% 에 해당하는 copayment (환자 본인 부담 금액) co-pay assistance program 을 통해 지원하겠다고 한다. 결국 능력이 되는 사람에게는 제 값을 받고 이윤을 뽑겠지만, 가난한 환자에게도 여러가지 지원을 통해 access 를 보장하겠다는 말이다.

존경하는 크리스텐센 선생께서 “Innovator’s prescription” 이란 책에서 미국 의료개혁을 위해서는 세가지 방향 1) fee for services, 2) value provider, 3) patient advocacy group 에서 각각 혁신이 추진되어야 한다고 말씀하신 적 있다. (이 부분은 나중에 기회 있으면 별도로 글을 올리려 한다)

미국의 의료제도는 세계에서 가장 복잡하고 비효율적인 시스템으로, 그 막대한 규모에도 불구하고, 30%가 넘는 국민들이 의료보험의 사각지대에 있다고 한다. 물론 그 이면에는 혁신기술을 가장 적극적으로 수용할 수 있는 시스템이란 찬사도 있다. 희귀질환치료제는 거의 100% 가 혁신에 속하는 제품이고, 미국의 복잡하고 비효율적인 의료보험에 일조하는 것 하나가 바로 위의 희귀의약품의 payment system 에서와 같은 유연성 아닌가 싶다. 유연성은 대부분 전체를 복잡하게 만드니까….

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약 하나 100만불 시대

Analysis: Entering the age of the $1 million medicine

만오천원이면 소설책 한권 살 수 있는데 대학교재는 비싸게는 10만원 넘는 것도 있는 이유는 대학교재 만드는 데 원가가 더 들어가서가 아니다. 대학교재는 독자의 수가 한정되어 있기 때문이다. 판매량이 한정되어 있으니, 단가가 높지 않은 이상 손익분기점을 넘는 수준의 매출액을 올릴 수 없기에 단가가 비싼 것이다.

먼저 위의 로이터 기사 링크 살짝 읽어주시기 바란다. 우리말로는 희귀의약품 영어로는 orphan drug 이라 하는데, 환자수가 전체 인구의 0.1% 정도에 불과한 매우 희귀한 질환에 대한 치료제이다. 제약사 입장에서는 위의 대학교재와 베스트셀러 소설책 비유처럼 희귀의약품은 환자수에 한계가 있으므로, 단가가 높지 않을 경우 사업적으로 매력적이지 않다. 따라서, 각국 정부는 제약사들에게 희귀의약품 개발의 motivation 을 주기 위해, 약가를 우대하거나 혹은 인허가에 있어 fast track 등 여러가지 혜택을 제공한다. 이러한 motivation 관련하여 가장 적극적인 나라중 하나가 미국인데, 보통 1,2,3상 3단계에 거쳐 진행하는 일반약의 임상시험과는 달리, 희귀의약품의 경우 2상만 종료하면, 3상 수행을 조건부로 하여 허가를 내주는 것, 그 외 각종 세제 혜택이 주어진다. 약가의 경우 향후 오바마 대통령이 추진중인 의료개혁이 완성되면 어떨지 모르나, 워낙 시장에 맡겨놓는 것이 미국인지라…

그럼에도 불구하고, 환자당 treatment cost 가 백만불을 넘은 약은 이번에 발매 예정인 Glybera 라는 약이 유일하다는데, 이는 LPLD (LipoProtein Lipas Deficiency) 라는 소아 희귀질환의 치료제이며, 유전자 요법 치료라 한다. 물론 LPLD 의 경우 현존하는 치료제가 없기 때문에 환자 그룹에서는 Glybera 의 출현을 반기고 있다지만, 민간보험사의 경우 그 반발이 만만치 않을 것이라는 전망이란다.

백만불이면 환율 천원 가정시 우리돈으로 10억이다. 다른 재화들은 몰라도 건강과 관련해서는 공평성이 유난히 강조되는 우리나라라 돈이 없어 치료 못 받아 죽는다는 기사는 흔히 국민들의 공분을 불러일으키곤 한다. 제약사 또한 회사인만큼 이윤을 바라보고 위험천만한 신약비지니스에 뛰어드는 것인데, 환자수 자체가 얼마안되는 희귀질환에 대해 제약사에게만 무조건 약가를 낮추라고 압력 넣는 것도 안 될 일이고 (손해 보는 장사에 뛰어들 사람이 누가 있을 것이며, 이 경우 희귀질환 환자는 더욱더 고통받게 된다), 그렇다고 한 번에 십억이 소요되는 약을 의료보험으로 다 보장해 줄 수도 없을 터이고. 우리 처럼 전국민 의무 건강보험 가입국인 경우 보건당국자 입장이 참 난처할 노릇이겠다.

환자수가 얼마되지 않으니 약가가 10억이 넘는다 해도, 전체 보험재정 소요비중은 얼마되지 않겠지만, 문제는 점점 많은 수의 제약사가 희귀의약품에 부여되는 이러한 혜택에 매력을 느끼고 이쪽으로 뛰어든다는 점이다. 대표적인 사례가 얼마전 Sanofi 에 합병된 Genzyme. 최근 몇년간 orphan drug 으로 짭짤한 재미를 본 회사 중 하나다.

우리 회사 역시 Pneumostem 이라는 희귀질환 치료제를 개발중인데, 개인적인 생각은 사업적으로 이 약의 승부는 결국 미국에서 나지 않을까 생각한다. 미국만큼 orphan status 에 강력한 혜택을 주는 나라가 아직은 없으니. 하지만, 시간이 지나면서 한국정부 역시 orphan drug 의 trend 에서 크게 벗어나기는 어렵지 않을까 하는 생각도 한편으로는 든다. Pneumostem 이 발매되면 약가가 얼마가 될지는 모르지만, 1억이 되던 10억이 되던 천만원이 되던, 약 하나에 0 이 10개 가까이 붙는 상황을 보건당국이나 일반대중이 어찌 받아들일지도 궁금하고.

이 글을 쓰고 있단 이메일로 받아보믄 Fierce Biotech 뉴스에서 Pfizer 가 Waltham 이란 보스톤에 위치한 바이오벤처로부터 spinal muscle atrophy 관련 orphan drug 을 $70m 에 라이센싱 했다는 기사가 또 뜬다.

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