In a pursuit of cure for your beloved

사랑하는 사람이 불치병에 걸렸을때 쓰린 마음에 차라리 저 병을 제가 앓게 해 주세요 하고 탄식하는 모습 드라마나 영화에 많이 나오지만, 현실적으로 해 줄 수 있는 것이 많지 않은 것이 사실이다. 사랑하는 아내가 프라이온 (우리에게는 광우병으로 많이 알려져 있음) 병 유발 돌연변이를 가지고 있는 것을 알고는 그때까지 해 온 공부 다 때려 치우고, 효과적인 치료법 개발을 위해 바이오쪽 대학원으로 전공을 바꾼 젋은 과학도 이야기가  이번달 “사이언티픽 어메리칸” 잡지에 실렸다.

The married researchers racing to stop prion diseases

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사실 이 이야기는 이 부부가 운영하는 (변이 보유자인 부인보다는 주로 남편이 운영하는 듯 함) 블로그에서 몇 달 전 처음 보게 되었다.  (Cureffi.org). 블로그내 상단 archive 메뉴에 들어가보면 프라이온 병과 관련된 매우 다양한 글들이 정리되어 있는데, 운영자인 Eric 은 특히 유전성 변이 질환 치료에 대해 ASO 의 가능성에 많은 가능성을 보고 있는 것 같다. 본인이 올린 글에서는 자신도 ASO 는 처음 접하는 것이고, 여러가지 문헌을 보고 정리하여 올리는 것이라 했지만, 급하게 ASO 에 대한 공부가 필요했던 나에게는 매우 유용한 자료였다. (ASO 관련 총 5개의 글이 있는데, 찾아보기 귀찮으신 분을 위해 여기 링크해 둔다.

Antisense part1: the basic

Antisense part2: mechanism of action

Antisene part3: chemistries

Antisense part4: pharmacokinetics and cell biology

Antisense part5: safety 

얼마전 블로그 글에서 Ionis (ASO 분야 선두 그룹중에 하나인 미국 샌디에고 소재 바이오텍) 와 공동연구를 하게 될 듯 하다는 내용 읽었는데, 이번 기사 보니 Ionis 가 본격적으로 자원을 투자하여 대대적으로 프라이온 병에 대한 프로젝트가 시작된 듯 하다.

ASO 기반 바이오텍으로 이직하고 나서, 아직은 열심히 공부하는 중이지만,  ASO (요즘은 splice-switching oligonucleotide라는 의미로 SSO 라고도 하더라), 지난 20년 항체가 혁신신약에 기여했던 만큼이나, 앞으로 20년 기대되는 modality 가 아닌가 싶다.

이번 Scientific American 에 위 기사 말고도, 유전성 희귀질환 치료제 개발에 있어 ASO 의 가능성에 대해 언급한 기사도 별도로 실렸는데, 관심 있으신 분은 한번 읽어보셔도 좋을 듯. (A breakthrough in genetic medicine for rare diseases)

 

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