Emotional motivation

얼마전 신문에 이런 뉴스가 났는데 보셨는지? 삼성서울, 동아에스티, 메디포스트, 미숙아 공동연구

IVH (intra venticular hemorrage) 는 미숙아로 출산하는 신생아에서 주로 발생하는 뇌실내 출혈로서, 심각한 뇌손상을 야기해 많은 경우 사망하거나, 생존하더라도 발달장애등 여러가지 후유증을 남기는 무서운 질환이다. 메디포스트로는 두번째로 치료제 개발에 도전하는 희귀질환이다. 첫번째 희귀질환 치료제는 뉴모스템인데, 그 적응증은 BPD (broncho pulmonary dysplasia) 라는 역시 미숙아에서 주로 발생하는 폐섬유종 질환의 일종으로 현재까지는 정식 허가 받은 치료제는 없는 실정이다. 뉴모스템은 현재 한국에서 임상2상 시험을 종료한 상태이며, 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바,  2상시험 결과만으로 3상 임상 수행 조건부로 식약처에 판매허가를 신청할 수 있다. 삼성서울병원과 아산병원에서 수행한 임상2상 시험의 시놉시스는 여기서 볼 수 있다.

세계는 희귀질환 치료제 열풍이라고 한다. 작년도 FDA 에서 허가받은 신약의 절반 가까이가 희귀질환치료제라는 통계도 있고, 환자수가 적어 처방기준 매출은 작지만, 그만큼 약가가 높아, 액수 기준으로 매출은 1조원이 넘는 제품이 수두룩할 정도로 수익성이 크다고 한다. 미국의 경우가 도드라지기는 하지만, 그외에 인허가 기간 단축, 허가 후 exclusivity 보장, 세제혜택등 개발자로서 누릴 수 있는 다양한 제도적 혜택도 무시할 수 없다.

녹십자가 몇년전 한국에서 출시한 헌터라제라는 헌터씨 증후군 치료제가 발매 2년만에 매출이 100억을 넘겼다는 뉴스가 있었지만,  희귀의약품 전성시대란 말은 어디까지나 미국의 이야기이고, 아직 한국에서 희귀의약품의 상업성은 예측하기 쉽지 않다. 그럼에도 불구하고 두번째 희귀의약품 개발에 도전하게 된 배경에는 삼성서울병원 소아과 신생아 전문의 두분이 있었다. 그 중 한분은 우리 사장님과 의대 동기분으로 사장님께 줄기세포 치료제 세계적 선두기업이라면 그만큼의 사회적 책임 역시 느껴야 한다고 끈질기게 설득하셨다 한다.  다행히 카티스템의 판매 파트너인 동아ST 도 이에 공감, 결국 세기관이 공동으로 개발하는 것으로 합의하였다.

위의 IVH 치료제 공동개발 kick off 행사 이후 병원내 NICU (neonatal intensive care unit) 을 돌아볼 기회가 있었는데, 24주령에 태어난 미숙아를 보니 정말 크기가 손바닥 두개 합친 것 정도에 불과했다. 최근 의료기술의 발달로 많이 개선되었다지만, 초미숙아의 경우 사망률이 아직도 50% 에 이른다 하고, 특히나 BPD 나 IVH 같은 질병이 수반될 경우 사망률은 70% 가 넘는다 한다. 특히 가슴 아픈 것은, NICU 에 있는 거의 대부분의 신생아가 생존한다 해도, 대부분의 경우 평생 발달지체등 심각한 장애를 안고 살아가게 된다는 설명이었다. BPD 2상 임상 보고서상의 미숙아는 말 그대로 통계분석을 위한 임상시험의 subject 로만 인식되었는데, 막상 개인적으로 환자를 대면하고 나니, 그제서야 살아 숨쉬며 고통받는 환자로 다가오더라. 이것이 아마도 의료현장에서 매일매일 고통받는 환자를 대면하고 있는 임상의들이 갖는 신약개발에 대한 emotional motivation 이 아닐까 싶었다.

엊그제 식약처에서 치매 및 뇌경색등도 희귀의약품과 마찬가지로 조건부 허가를 통해 환자의 early access 를 허용하겠다는 발표가 났고 (기사), 그 최대 수혜자가 뉴로스템이라는 알츠하이머성 치매 치료제를 개발하는 메디포스트가 될 것이라 하여 장중 한때 주가가 출렁거리기도 했단다 (기사). 배경에 로비가 있었을 것이니 어쩌니 하는 말들도 있다고 들었다.

안전성과 유효성이 완전히 검증되지 않은 치료제를 환자에 허용해야 할 것이냐에 대해 이견이 많고, 얼마전 DMD 라는 희귀질환에 대한 FDA 심사결과에 대해서 WSJ 가 이례적으로 강경한 기사를 내 보낸 적도 있다 (기사). 회사가 수혜를 본다면 좋은 일이겠지만, 개인적으로는 충분히 검증되지 않은 약을 환자의 절박함을 해결하기 위해 대대적으로 처방 허용하자는 주장에 찬성하지 않는다. 다만, 얼마전 모 행사에서 치매로 고생하는 아버지를 둔 어느 분으로부터 따끔한 질책을 듣고 나서 (블로그), 그리고 NICU 에서 환자를 직접 보고 나서는 이 생각이 조금씩 흔들리는 것도 사실이다.

 

 

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